Исследования ученых подтверждают эффективность методики против рака, ВИЧ и наследственных заболеваний
Генная терапия — лечение болезней при помощи введения или наоборот удаления генов.
Впервые способ генотерапии наследственных заболеваний был успешно опробован в 1990 г. учеными из США. Пациенткой стала 4-летняя девочка. Ее организм не вырабатывал необходимый белок, что разрушало иммунную систему. После введения копии неработающего гена защитные функции организма ребенка восстановились.
Генная терапия использует 3 основных подхода.
80 млн человек с генетической атрофией зрительного нерва стали лучше видеть после генотерапии с модифицированным аденовирусом. Он внес «исправный» ген в клетки глаз.
Вирус против вируса
Существуют 2 метода генной терапии.
Преимущество вируса в том, что он сам находит нужную клетку в организме. Вирус гепатита внедряется в печень, а вирус герпеса — в нейроны. Но процесс невозможно контролировать, поэтому есть риск развития раковых заболеваний.
В свою очередь иммунная система человека стремится уничтожить вирус. В таком случае иммунитет «убивает» вирус до того, как он внедрился в клетку и «отремонтировал» поломку в генетическом коде. Другая опасность — организм может ответить чрезмерно сильной иммунной реакцией, которая ухудшит состояние пациента.
Исследования доказывают эффективность генотерапии против таких групп заболеваний:
Эффективным приемом генной терапии стала адресная инактивация генов, т. е. их «отключение». Чтобы получить лечебный эффект, ученые используют рибозимы — соединения РНК и белка. Вещество способно расщеплять РНК вируса. Этот метод применяется в экспериментах при лечении ВИЧ-инфекций, гепатита B и онкологии.
Одно из самых перспективных открытий в области генотерапии — система CRISPR/Cas9. Ученые обнаружили бактерии, стойкие к вирусным инфекциям. Их ДНК включает особую последовательность генов (CRISPR). Они вырабатывают РНК, которая связывается с ДНК вируса и обозначает чужеродный фрагмент. Далее его «вырезает» белок Cas9.
Открытие показало, как отремонтировать или вырезать поврежденный ген. Вылечить клетку можно как от мутации, так и от атаки вируса. Ученые предполагают, что метод позволит победить ВИЧ.
Ученые из Китая первыми «отредактировали» человеческие эмбрионы, полученные путем искусственного оплодотворения. Лечили зародышей от наследственного заболевания крови — талассемии.
В США также был проведен эксперимент с эмбрионами. Их избавляли от наследственной болезни сердца — гипертрофической кардиомиопатии. Эффективность лечения составила 25%.
Все эмбрионы после завершения эксперимента были уничтожены из этических соображений. Технология CRISPR/Cas9 еще не достаточно надежна: чужеродная ДНК может повредить геном хозяина. Но полученные во время экспериментов данные можно использовать для диагностики заболеваний до рождения.
Раковые клетки появляются в результате генетических изменений. Если починить поломки в коде клеток — болезнь будет побеждена.
В США на развитие методов генной терапии потратят $ 190 млн в течение 6 лет.
Многие методы генной терапии еще на стадии лабораторных разработок и исследований. Но, по мнению специалистов, генная терапия может стать не только эффективным лекарством. Применять ее для клеток, участвующих в половом размножении — опасно. Искусственные гены могут засорить генофонд и человечество столкнется с непредсказуемыми мутациями.