Технология редактирования генов CRISPR/Cas9 является одним из основных инструментов современной генетики. Благодаря ней ученые успешно произвели изменения генотипа различных живых организмов, а не так давно эта же технология была использована для вмешательства в геном человеческого эмбриона. Технология CRISPR более быстра и более дешева, нежели предыдущие технологии изменения генома, но она обладает, точнее, обладала одним существенным недостатком. Процедура удаления нежелательных участков генов была крайне малоэффективной и очень часто давала непредсказуемые результаты, кардинально повышающие степень риска неблагоприятного исхода до неприемлемого уровня.
Хэокуэн Ву (Haoquan Wu), ученый из Центра медицинских наук (Health Sciences Center) Техасского технологического университета (Texas Tech University) в Эль-Пасо, и его группа уже некоторое время занимались разработкой технологии идентификации и удаления генных определенных последовательностей, которая могла стать функциональной частью технологии CRISPR/Cas9. И, в конце концов, группе удалось найти подходящую реализацию технологии генного "нокаута" (удаления), которая демонстрирует высокую эффективность за счет использования в ней специализированных измененных РНК-молекул.
"Не столь значительные изменения технологии привели к поражающе высокому повышению эффективности генного нокаута" - рассказывает Хэокуэн Ву, - "Новый метод позволяет кардинально уменьшить количество проблем, мешающих функционировать технологии CRISPR, и теперь мы получили возможность проведения очень сложных вмешательств в геном, при которых требуется возможность удаления определенных участков генных последовательностей".
В настоящее время ученые еще сами не до конца понимают, почему незначительные изменения "управляющей" процессом молекулы РНК позволили добиться повышения эффективности технологии CRISPR. У них есть несколько предположений на этот счет, которые затрагивают отдельные составляющие этой технологии, включая и Cas9, и которые указывают на повышение стабильности функционирования молекулы РНК.
В настоящее время исследователи продолжают изучение нового измененного "шаблона" молекулы РНК, который может принести пользу и другим функциональным составляющим технологии CRISPR/Cas9. Тем временем ученые уже подали патентную заявку, и после получения патента эта новая часть технологии CRISPR станет доступной для использования учеными во всех уголках земного шара.
