X

Хотите быть в курсе событий?

Нажмите кнопку "нравится" или "поделится". Приятного дня!

Шаблоны для Dle 10.5 форекс портал
Авторизация

Генная терапия — «ноу-хау» в лечении рака и потомственных заболеваний

Генная терапия — «ноу-хау» в лечении рака и потомственных заболеваний

Исследования ученых подтверждают эффективность методики против рака, ВИЧ и наследственных заболеваний



Генная терапия — лечение болезней при помощи введения или наоборот удаления генов.



Впервые способ генотерапии наследственных заболеваний был успешно опробован в 1990 г. учеными из США. Пациенткой стала 4-летняя девочка. Ее организм не вырабатывал необходимый белок, что разрушало иммунную систему. После введения копии неработающего гена защитные функции организма ребенка восстановились.



Генотерапия и клетки-мишени



Генная терапия использует 3 основных подхода.


Активация генов самого организма, чтобы «отключить» действия гена-мутанта.
Фетальная генотерапия. Чужую ДНК вводят в эмбрион на ранней стадии развития. Внесенная информация передается и следующим поколениям.
Соматическая генотерапия. Дополнительные гены вводят в соматические клетки, т. е в те, которые не принимают участия в половом размножении. «Отредактированный» вариант ДНК потомкам не передается, но технология улучшает состояние пациента.


80 млн человек с генетической атрофией зрительного нерва стали лучше видеть после генотерапии с модифицированным аденовирусом. Он внес «исправный» ген в клетки глаз.
Вирус против вируса



Существуют 2 метода генной терапии.


Первый основан на том, что ученые помещают нужную информацию в кольцевую молекулу ДНК. Потом ее внедряют в клетку организма. Недостаток метода в том, что процедуру нужно повторять, т. к. клетки постоянно обновляются.
Использование вирусов как носителей генной информации. Медицинские генетики убирают у вируса белки, которые отвечают за его способность вызывать болезнь. В его ДНК остается только информация, как проникать в клетку организма.


Преимущество вируса в том, что он сам находит нужную клетку в организме. Вирус гепатита внедряется в печень, а вирус герпеса — в нейроны. Но процесс невозможно контролировать, поэтому есть риск развития раковых заболеваний.



В свою очередь иммунная система человека стремится уничтожить вирус. В таком случае иммунитет «убивает» вирус до того, как он внедрился в клетку и «отремонтировал» поломку в генетическом коде. Другая опасность — организм может ответить чрезмерно сильной иммунной реакцией, которая ухудшит состояние пациента.



Генотерапия как панацея



Исследования доказывают эффективность генотерапии против таких групп заболеваний:


наследственные (гемофилия, иммунодефициты, болезни накопления, недостаток ферментов)
онкологические
кардиологические
неврологические заболевания
инфекционные заболевания (в том числе вызванные ВИЧ).


Лекарство от ВИЧ



Эффективным приемом генной терапии стала адресная инактивация генов, т. е. их «отключение». Чтобы получить лечебный эффект, ученые используют рибозимы — соединения РНК и белка. Вещество способно расщеплять РНК вируса. Этот метод применяется в экспериментах при лечении ВИЧ-инфекций, гепатита B и онкологии.



Одно из самых перспективных открытий в области генотерапии — система CRISPR/Cas9. Ученые обнаружили бактерии, стойкие к вирусным инфекциям. Их ДНК включает особую последовательность генов (CRISPR). Они вырабатывают РНК, которая связывается с ДНК вируса и обозначает чужеродный фрагмент. Далее его «вырезает» белок Cas9.



Открытие показало, как отремонтировать или вырезать поврежденный ген. Вылечить клетку можно как от мутации, так и от атаки вируса. Ученые предполагают, что метод позволит победить ВИЧ.



Как редактируют эмбрионы



Ученые из Китая первыми «отредактировали» человеческие эмбрионы, полученные путем искусственного оплодотворения. Лечили зародышей от наследственного заболевания крови — талассемии.



В США также был проведен эксперимент с эмбрионами. Их избавляли от наследственной болезни сердца — гипертрофической кардиомиопатии. Эффективность лечения составила 25%.



Все эмбрионы после завершения эксперимента были уничтожены из этических соображений. Технология CRISPR/Cas9 еще не достаточно надежна: чужеродная ДНК может повредить геном хозяина. Но полученные во время экспериментов данные можно использовать для диагностики заболеваний до рождения.



Генотерапия рака



Раковые клетки появляются в результате генетических изменений. Если починить поломки в коде клеток — болезнь будет побеждена.



Методы генотерапии против онкологии


Использование CRISPR/Cas9. Инструмент может починить часть гена, ответственную за самоуничтожение клеток. Таким образом они теряют способность к постоянному делению. Пока исследования показали свою эффективность на отдельных извлеченных из организма клетках.
Модификация лейкоцитов при помощи методов генной терапии. Клетки «учатся» распознавать и уничтожать рак. В США одобрен уже второй такой препарат против лейкемии.
Уничтожение раковых клеток при помощи вирусов с измененными генами.


Вирусы, которые могут быть использованы для генной терапии рака


Вирус кори
не вызывает защитного ответа в раковых клетках
Вирус герпеса
способен переносить длинные последовательности «встроенных» генов
Лентивирус (производный от ВИЧ)
может «встроить» гены в неделящиеся клетки
Ретровирус
встраивается в чужой геном и обеспечивает стабильность изменений


Клиники и разработки




Над генными методами борьбы с онкологией работают ученые исследовательского института при клинике Хадасса (Израиль). Подробная информация о клинике — по ссылке bookimed.com/clinic/hadassah/



Подобные исследования проводят и специалисты клиники Самсунг (Южная Корея).



Над созданием безвредных и эффективных вирусов-носителей генетического материала работают ученые клиники Шарите (Германия). В экспериментах они используют рекомбинантные адено-ассоциированные вирусы. Методика пока на стадии лабораторных исследований. Но в будущем она поможет в лечении эпилепсии, болезни Паркинсона и Альцгеймера.


В США на развитие методов генной терапии потратят $ 190 млн в течение 6 лет.



Многие методы генной терапии еще на стадии лабораторных разработок и исследований. Но, по мнению специалистов, генная терапия может стать не только эффективным лекарством. Применять ее для клеток, участвующих в половом размножении — опасно. Искусственные гены могут засорить генофонд и человечество столкнется с непредсказуемыми мутациями.

рейтинг: 
Оставить комментарий
Новость дня
Последние новости
все новости дня →
  • Топ
  • Комментируют
  • Сегодня

Авторизация через
Календарь
«    Февраль 2018    »
ПнВтСрЧтПтСбВс
 1234
567891011
12131415161718
19202122232425
262728 
Мы в соцсетях
  • Facebook
  • Вконтакте
  • Twitter
Опрос
Оцените работу движка